2022年12月22日，南京、上海，美國聖荷西- 馴鹿生物（“IASO Bio”），一家處於臨床階段、致力於細胞創新藥物開發的生物製藥公司，宣布全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液CT103A臨床試驗IND已完成美國食品及藥物管理局（FDA）審評，獲准在美國開展針對複發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）的臨床試驗。

MM是血液系統第二大惡性腫瘤，複發難治至無治是大多數MM患者的結局。根據弗若斯沙利文報告：在美國，多發性骨髓瘤（MM）約佔所有癌症患者人數近2%，占癌症死亡患者人數的2%以上。美國MM的新發病人數從2016年30,300 人增加至2020年32,300人，預計2025年將增加至37,800人。美國MM的患病人數從2016年132,200人增加到2020年144,900人，預計2025年將增加至162,300人。

CT103A作為一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，其CAR結構含有全人源的單鏈可變片段（scFvs）可使其繞過宿主潛在的抗CAR免疫原性，同時保留抗腫瘤活性。CT103A一項在中國的臨床I/II期（NCT05066646）研究結果顯示出優異的有效性和安全性。2022年EHA大會公布的數據表明，在79例接受II期推薦劑量（RP2D）1.0×10⁶ CAR-T cells/Kg的受試者，中位隨訪時間為9.0個月（1.2, 19.6），客觀緩解率（ORR）達到94.9%，中位達緩解時間（mTTR）僅16天；92.4%的受試者達到MRD陰性，獲得完全緩解（CR）及以上療效的受試者均達到MRD陰性；既往接受過CAR-T治療的受試者依然可以在CT103A回輸后獲益。受試者接受CT103A回輸后，均未出現≥3級的細胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS），所有受試者的CRS和ICANS均在治療后得到緩解。

CT103A既往獲國內外監管里程碑概覽

­   2022年6月，CT103A獲NMPA正式受理用於治療複發/難治性多發性骨髓瘤的NDA申請並納入優先審評。

­   2022年2月，CT103A獲FDA授予“孤兒葯（ODD）”認定，用於治療多發性骨髓瘤。

­   2021年2月，CT103A獲NMPA授予“突破性治療藥物”（BTD）認定，用於治療複發/難治性多發性骨髓瘤。

­   2022年8月，CT103A新增拓展適應症AQP4-IgG 陽性的視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）IND獲NMPA批准。

馴鹿生物首席執行官汪文博士表示：

“此次CT103A美國IND獲批是馴鹿生物國際化進程的重要里程碑，也是一個新的起點，馴鹿生物將加速推進海外臨床試驗布局，加快海外細胞免疫治療藥物的研發與落地，讓更多患者更早受益。”

關於CT103A

CT103A是一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結構域。基於嚴格的篩選，通過全面的體內外功能評價，CT103A具有強有力和快速的療效，並有突出的體內持久存續性。馴鹿生物和信達生物正在合作研發CT103A針對RRMM在中國的臨床應用。

關於馴鹿生物

馴鹿生物是一家處於臨床階段、致力於細胞創新藥物開發的生物製藥公司。公司以開發血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創新的基石，向實體瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發現、註冊申報、臨床開發到商業化生產的全流程平台能力及包括了全人源抗體發現平台、高通量CAR-T藥物優選平台、通用CAR技術平台、生產技術平台、臨床轉化研究平台在內的多個技術平台。

公司現有10個在研品種處於不同研發階段，其中進展最為迅速的候選產品伊基侖賽注射液上市申請（NDA）獲國家葯監局（NMPA）正式受理並納入優先審評資格，用於治療複發/難治性多發性骨髓瘤，該產品曾先後被NMPA納入“突破性治療藥物”品種及被FDA授予“孤兒葯（ODD）”認定。除多發性骨髓瘤外，伊基侖賽注射液新增擴展適應症-抗體介導的視神經脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗申請（IND）已獲NMPA批准；公司自主研發的創新候選產品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞注射液）已進入臨床研究階段，適應症分別為CD19/CD22陽性的複發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和複發/難治性急性B淋巴細胞白血病（B-ALL），並已獲得FDA授予“孤兒葯 (ODD)”認定。

馴鹿生物憑藉其強大的管理團隊、創新的產品線、自有的GMP生產和超強的臨床開發能力，旨在提供變革性、可治癒和可負擔的創新型療法，以滿足中國乃至世界各地患者未滿足的醫療需求。了解更多信息，請訪問公司官網：www.iasobio.com  或領英賬號：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。