2024年3月28日，中國南京、上海、美國加州聖荷西——馴鹿生物，一家致力於細胞創新藥物研發、生產和銷售的生物製藥公司，宣布公司自主研發的全人源靶向BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液（伊基奧侖賽注射液，研發代號CT103A）新葯臨床試驗申請(IND)獲中國食品藥品監督管理局(NMPA)批准，擬擴大適應症用於治療既往經過1-2線治療且來那度胺耐葯的複發/難治性多發性骨髓瘤患者。

伊基奧侖賽注射液（商品名：福可蘇®）於2023年6月30在中國上市，獲批適應症為既往經過至少3線治療後進展（至少使用過一種蛋白酶體抑製劑及免疫調節劑）的複發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。末線治療適應症的批準是基於一項評估伊基奧侖賽注射液治療複發/難治性多發性骨髓瘤患者的中國多中心I/II期註冊臨床試驗（CTR20192510, NCT05066646），FUMANBA-1的臨床研究數據。根據在2023年國際骨髓瘤學會（IMS）年會上公布的本研究最新長期隨訪數據，截至2022年12月31日，103例療效可評估受試者中，總體緩解率（ORR）為96.1%，嚴格意義的完全緩解/完全緩解（sCR/CR）率為77.7%；91例既往無CAR-T治療史的受試者中，ORR達98.9%，sCR/CR率達到 82.4%，12個月無進展生存（PFS）率為85.5%；94.2% (97/103) 受試者達到MRD陰性，所有CR/sCR受試者均達到MRD陰性。接受治療的105例受試者中，僅一例受試者發生≥3級CRS，無≥3級ICANS。葯代動力學數據顯示，伊基奧侖賽注射液回輸后能在體內長期存續，24個月時仍有40%的受試者能檢測到基因拷貝數。

關於多發性骨髓瘤（MM）

多發性骨髓瘤（MM）是最常見的血液系統腫瘤之一，是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病。對於初治的多發性骨髓瘤患者，常用的一線治療包括多種藥物組合的誘導治療、鞏固治療和維持治療，以及自體造血幹細胞移植(ASCT)等。對於大多數的患者，疾病緩解后也會不可避免地進入複發、難治的治療困局。

 根據《新英格蘭醫學雜誌》刊登的相關研究結果顯示：與標準治療方案相比，在既往接受過2-4線治療的複發/難治性多發性骨髓瘤患者中，接受CAR-T治療的患者無進展生存期顯著延長，臨床應答率明顯提高¹。在既往接受過1- 3線治療且來那度胺耐葯的複發和難治性多發性骨髓瘤患者中，接受CAR-T治療的患者疾病進展或死亡風險低於接受標準治療的患者²。

 根據Globocan預測數據：中國MM的年新發病人數由2018年20,066人增至 2022年30,300人，預計2030年將增長至37,082人。美國MM的年新發病人數由2018年25,962增至2022年32,258人，預計2030年將增長至38,000人。全球MM的年新發病人數由2018年159,985增至2022年187,952人，預計2030年將增長至231,284人。

馴鹿生物創始人、董事長兼首席執行官張金華女士表示，“此次複發/難治性多發性骨髓瘤2-3線適應症的IND獲批，是伊基奧侖賽注射液在臨床開發進程中又一重大里程碑。從相關研究可以看出，RRMM患者更早線使用CAR-T治療，生存獲益更好。基於在既往臨床研究中展現出的優異的有效性和安全性，相信伊基奧侖賽注射液有望填補多發性骨髓瘤早期治療階段巨大的臨床未盡之需。我們將儘快啟動臨床入組工作，讓更多的早期複發的患者能從該療法中獲益。“

參考文獻                   

1.      N Engl J Med.2023 Mar 16;388(11):1002-1014

2.      N Engl J Med.2023 Jul 27;389(4):335-347